Le Généthon, le seul laboratoire dirigé et créé par une association de malades, vient de voir ses résultats scientifiques récompensés par le prix Galien. Un prix scientifique plutôt prestigieux puisqu’il compte près de 8 prix Nobels dans son jury.

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Aujourd’hui, l’association AFM-Téléthon présidée par Laurence Tiennot-Herment finance les salaires de 650 chercheurs.  Sans compter les investissements colossaux réalisés pour mettre en œuvre des essais cliniques, une phase indispensable pour valider l’efficacité des nouveaux traitements.Au fil des années, les missions du Généthon se sont étendues pour parer aux carences des laboratoires privés ou de la recherche publique (même si de nombreux partenariats sont scellés avec des entreprises pharmaceutiques ou des Instituts de recherche publique). Les fonds agrégés par les donateurs permettent un effet de levier qui autorise la poursuite de recherches ambitieuses.

Un modèle de laboratoire unique

Ce laboratoire a une spécificité qu’on ne rappelle pas souvent : ses dirigeants sont ceux du Téléthon, ou plutôt de son Conseil d’administration. Ce sont donc des personnes qui sont toutes touchées personnellement ou via leurs proches par une maladie rare.Ils sont  conseillés par un Comité Scientifique et un Comité financier, mais le dernier mot revient aux familles de malades.

A la pointe de la recherche

On l’ignore généralement, mais grâce au Téléthon, la France est devenue l’un des pays pionniers en matière de recherche génétique. Le Généthon a fortement contribué au décryptage du génome humain, qui permet notamment d’identifier les gènes responsables de maladies rares mais aussi ceux de maladies très fréquentes. Ceux qui essaient parfois d’opposer recherche contre des maladies comme le cancer ou le sida, aux recherches sur les maladies rares et neuromusculaires, en sont pour leurs frais ! Car les travaux de recherches fondamentales menées par le Généthon ont permis de faire avancer la science sur des maladies aussi fréquentes que les déficits immunitaires ou certaines formes de cancer.

Les progrès du Téléthon / Généthon

L’association présidée par Laurence Tiennot Herment a par exemple permis à deux enfants atteints d’une maladie rare du cerveau en 2009 de recevoir une nouvelle forme de traitement par thérapie génique. Une nouvelle voie qui permet de reconstruire la peau via des cellules souches a été élaborée par un laboratoire du Téléthon. Un premier essai thérapeutique  a été mis en oeuvre pour soigner une maladie des yeux : l’amauros des Lieber. Cet essai a été réalisé sur des chiens souffrant de pathologies proches des humain. De nombreux progrès ont aussi été sur la maladie de la progéria, une terrible pathologie qui entraîne un vieillissement accéléré. Par ailleurs, les premiers enfants bulles (qui vivent sous une bulle en raison de graves déficits immunitaires) ont pu être guéris.